Генетика и биомедицина
Разработка метода оценки
функциональной активности рекомбинантных аденоассоциированных вирусных частиц
  • В чем актуальность нашего проекта?
    Миодистрофия Дюшенна — наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия, которая начинается в раннем возрасте. Продолжительность жизни людей с данным заболеванием составляет порядка 20 лет. На сегодняшний день лекарство от этого заболевания не разработано.
    Наш проект исследует метод, который будет использоваться для оценки эффективности разрабатываемого генно-терапевтического препарата.
  • Какой метод будет использоваться при создании лекарственного препарата?
    Заболевание связано с поломкой гена дистрофина. Когда данный белок не синтезируется, миоциты погибают из-за деформации мембраны. Перспективной терапией данного заболевания могут стать препараты на основе аденоассоциированных вирусов (AAV).
    AAV - самые мелкие вирусы, которые не могут размножаться в клетке без присутствия аденовируса, но они прекрасно подходят для доставки генетических конструкций.

Дистрофин необходим мышечным клеткам для восстановления их формы после сокращения. В случае, когда данный белок не синтезируется, миоциты погибают из-за деформации мембраны.

Задачи
rAAV9 - рекомбинантный аденоассоциированный вирус 9 серотипа
CK8 - креатинкиназный промотор
GFP - Green Fluorescent Protein
  • 1
    Показать специфичность промотора СК8 в мышечных клетках в экспериментах in vitro
  • 2
    Подобрать наиболее эффективную концентрацию rAAV9 для трансдукции мышечных клеток
  • 3
    Оценить прирост на уровне белка в экспериментах in vitro при заражении вирусными частицами с miDMD

План эксперимента

Ход работы

В нашем исследовании используются AAV9 c повышенным сродством к миоцитам. СК8 - промотор, специфичный для мышечных клеток. Ген GFP необходим для визуальной оценки эффективности трансдукции данным вирусом.


AAV9 - аденоассоциированный вирус 9 серотипа
CK8 - креатинкиназный промотор
GFP - Green Fluorescent Protein

Этапы работы

Результаты
1
Показана специфичность промотора СК8 в
миотрубочках в экспериментах in vitro
2
Подобрана наиболее эффективная концентрация rAAV9 для трансдукции мышечных клеток
3
При заражении вирусными частицами с miDMD наблюдается прирост на уровне белка в экспериментах in vitro

Фотоотчет

Команда
  • Бадэ Вероника Николаевна
  • Пискунов Александр Александрович
  • Бутенко Дарья Игоревна
  • Габдрахманова Алина Фаритовна
  • Семихина Анастасия Олеговна
  • Чепелева Мария Александровна
  • Алаева Любовь Викторовна
  • Богорубов Максим Евгеньевич
  • Гилязутдинова Камиля Ильясовна
  • Долгова Юлия Алексеевна
  • Ткачук Анастасия Петровна


8 (495) 988-47-94
Generium@Generium.ru
ул. Тестовская, 10, Москва, 123317