Миодистрофия Дюшенна — наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия, которая начинается в раннем возрасте. Продолжительность жизни людей с данным заболеванием составляет порядка 20 лет. На сегодняшний день лекарство от этого заболевания не разработано.
Наш проект исследует метод, который будет использоваться для оценки эффективности разрабатываемого генно-терапевтического препарата.

Заболевание связано с поломкой гена дистрофина. Когда данный белок не синтезируется, миоциты погибают из-за деформации мембраны. Перспективной терапией данного заболевания могут стать препараты на основе аденоассоциированных вирусов (AAV).
AAV - самые мелкие вирусы, которые не могут размножаться в клетке без присутствия аденовируса, но они прекрасно подходят для доставки генетических конструкций.